ANCHE IN ITALIA ARRIVA IL VIA LIBERA ALLA NUOVA RIVOLUZIONARIA CURA PER OLTRE 1 MILIONE DI PAZIENTI
del dottor Giorgio Rossi
E’ arrivato il via libera anche in Italia al super-farmaco in grado di curare completamente i pazienti affetti da epatite C, che in Italia sono oltre 1 milione. Dopo la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale del 5 dicembre scorso della determina per la rimborsabilità del farmaco da parte dell’Aifa ( Agenzia Italiana del Farmaco), il Sofosbuvir ( nome commerciale Sovaldi), sviluppato dalla Gilead Sciences americana ), è acquistabile anche nel nostro Paese. Ma ad un prezzo proibitivo: comprare privatamente un ciclo completo di terapia in farmacia costerà più di 70.000 euro mentre lo Stato, grazie agli accordi con l’Azienda, ne spenderà 40.000 per ciclo di terapia per paziente.
Grazie all’emendamento alla legge di stabilità proposto dal Ministro della Salute , Beatrice Lorenzin, è stato stanziato dal Governo il fondo di un miliardo in due anni che permetterà al Servizio Sanitario Nazionale di erogare il nuovo farmaco gratuitamente almeno inizialmente ai pazienti più gravi con la speranza successivamente di poterlo estendere a tutte le persone colpite con l’obiettivo di eradicare l’epatite C. Comunque prima del via libera, già circa 1000 pazienti in Italia avevano avuto l’opportunità di ricevere il trattamento con Sofosbuvir nell’ambito di un programma di uso compassionevole, che però con l’autorizzazione alla rimborsabilità verrà chiuso. Tuttavia la Gilead si è impegnata a fornire il farmaco per l’intera durata di trattamento dei pazienti per i quali le richieste e i via liberi all’uso compassionevole dei Comitati Etici siano state rilasciate prima dell’ingresso del farmaco nella lista dei rimborsabili di fascia A.
L’epatite C è una malattia infettiva causata dall’Hepatitis C virus (HCV) che colpisce il fegato; spesso è asintomatica, ma la sua cronicizzazione, se non trattata, può portare a cirrosi epatica, insufficienza epatica e cancro del fegato, con un impatto significativo su mortalità e morbilità individuali e collettive. L’HCV è trasmesso per via ematica : trasfusioni di sangue, presidi medici non sterilizzati, uso di droghe per via endovenosa con scambio di siringhe, tatuaggi, piercing.
La scoperta del virus risale al 1989, in precedenza era stato dimostrato che la maggior parte delle epatiti post-trasfusionali non erano dovute né al virus dell’epatite A né al virus dell’epatite B ( da qui il nome di epatite non-A e non-B), gli altri due tipi di virus che causano forme di epatite molto meno gravi della C. Da allora sono state identificate 6 varianti virali ( nominate da 1 a 6) che differiscono tra loro per il genotipo, ossia per il contenuto di informazioni genetiche e oltre 90 sottotipi (nominati a, b, c, ecc.). I 6 genotipi virali sono diversamente distribuiti nel mondo, con una prevalenza del tipo 1. In particolare la variante 1a è diffusa soprattutto nel Nord America, il genotipo 1b in Europa, il tipo 2 in estremo Oriente ( Giappone, Taiwan), il tipo 3 in Asia centrale ( soprattutto in India), quello 4 in Medio Oriente e in Africa, il genotipo 5 in Africa meridionale e il 6 in Asia sudorientale. In Italia il genotipo prevalente è il 1b che infetta il 51% dei soggetti con HCV, mentre il restante è suddiviso tra genotipo 2 (28%), 3 (9%) e 4 (4%). I diversi genotipi sono associati a una diversa risposta alle terapie, nonché a un suo differente decorso e al grado di severità: il 2 e il 3 sono genotipi più facili da trattare, mentre l’1 e il 4 sono i più resistenti; il genotipo 1b, in particolare, è legato a una forma di infiammazione del fegato più acuta dal decorso particolarmente aggressivo. Nessun vaccino contro l’epatite C è ancora disponibile e fino ad ora la terapia di riferimento è rappresentato dall’interferone e dalla ribavirina con percentuali di guarigioni dell’ordine del 50 – 70%, mentre i rimanenti pazienti sviluppano cirrosi o cancro e possono necessitare di un trapianto di fegato.
Il Sofosbuvir rappresenta una nuova frontiera nella cura dell’epatite C, è il primo inibitore della RNA polimerasi, l’enzima che il virus utilizza per replicarsi ed è attivo verso tutti i genotipi. E’ un farmaco orale che può essere utilizzato secondo diversi schemi di trattamento in base al genotipo virale in associazione con ribavirina o interferone. Considerata la sua elevata efficacia e sicurezza, il farmaco consentirà di curare la maggioranza dei pazienti con epatite C, eradicando il virus anche in quelle forme avanzate che richiedono il trapianto, evitando la temuta reinfezione del nuovo fegato che ancora troppo spesso vanifica il successo del trapianto stesso.
L’autorizzazione all’immissione in commercio del Sofusbuvir è supportata principalmente dai dati relativi a cinque studi di Fase 3 nominati : Neutrino, Positron, Fission, Fusion e Valence presentati in occasione dell’International Liver Congress del 2013 ad Amsterdam nell’ambito dei quali la terapia a base di Sofusbuvir della durata di 12 o 16 settimane si è dimostrata superiore alle attuali opzioni di trattamento con ribavirina ed interferone raggiungendo percentuali di guarigione del 90%. La prescrizione a carico del Ssn sarà limitata ad alcune categorie di pazienti che sono più gravi e che necessitano maggiormente di questa terapia, come coloro in fase avanzata di fibrosi epatica, più coloro che erano già stati inseriti nei programmi di uso compassionevole, più altre categorie particolari che presentano condizioni cliniche di rischio.
Il Sofusbuvir è il primo di altri nuovi farmaci di prossima produzione della stessa famiglia che, quando usati in associazione, saranno in gradi di raggiungere percentuali di guarigione del 100%. Si può, pertanto, affermare che è iniziata una nuova era per la cura dei malati di epatite C e, auspicabilmente, è anche l’inizio dell’eradicazione totale del