NUOVA TECNICA DI TRAPIANTO DI MIDOLLO OSSEO

del dottor Giorgio Rossi (oncologo)

E’ italiana e viene dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma una nuova tecnica di manipolazione del midollo osseo che permette trapianti più sicuri ed in maggior numero.

Per la cura di malattie come leucemie ed altri tumori del sangue, ma anche per malattie non neoplastiche come la immunodeficienza severa e rare malattie genetiche come la talassemia, il trapianto di midollo rappresenta per i pazienti pediatrici una terapia salvavita. Il trapianto di midollo rappresenta il più classico esempio di terapia con cellule staminali. Nel midollo osseo sono presenti normalmente cellule staminali totipotenti che possono, nella loro evoluzione, differenziarsi in una delle cellule del sangue: globulo rosso, globulo bianco, piastrina. La criticità della metodica consiste nel reperire il donatore compatibile condizione indispensabile per arrivare al successo. Per tanti anni, l’unico donatore impiegato è stato un fratello o una sorella compatibile, ma la possibilità che due fratelli siano identici tra loro è solo del 25%. Per ovviare a questa limitazione, sono stati creati i registri dei Donatori Volontari di Midollo Osseo che arruolano ormai più di 20 milioni di donatori e le Banche di Raccolta e Conservazione del Sangue Placentare, le quali rendono disponibili circa 600.000 unità nel mondo. Nonostante questi numeri, esiste un 30-40% di pazienti che non trova un donatore idoneo o che hanno l’urgenza di essere avviati al trapianto in tempi non compatibili con quelli necessari a identificare un donatore al di fuori dell’ambito familiare. Per fronteggiare questa esigenza molto si è investito negli ultimi 20 anni nel cercare di utilizzare come donatore uno dei due genitori sapendo che per definizione un padre o una madre è compatibile con il proprio figlio al 50% essendo il patrimonio genetico di questo per metà di origine paterna e per metà di origine materna. Le varie metodiche di depurazione non avevano fino ad ora aumentato le probabilità di successo che restavano decisamente inferiori a quelle ottenute utilizzando un fratello o una sorella o un donatore idoneo estraneo alla famiglia.

La nuova tecnica messa a punto dai ricercatori del Bambino Gesù consiste nella manipolazione del midollo osseo del donatore che permette di eliminare quelle cellule ( linfociti T alfa/beta) responsabili dello sviluppo della cosiddetta “graft versus host diseases” consistente nell’aggressione delle cellule del ricevente da parte delle cellule del donatore, lasciando, però, una elevata quantità di cellule ( linfociti T gamma/delta, natural killer) capaci di proteggere il ricevente da infezioni severe soprattutto nei primi quattro mesi dopo il trapianto. I risultati della ricerca sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica internazionale “ Blood”. Questa innovativa metodica è stata sperimentata su 23 piccoli pazienti del Bambino Gesù affetti da patologie non tumorali come l’Immunodeficienza Severa e la Talassemia Major ottenendo una probabilità di cura definitiva del 90% del tutto sovrapponibile a quella ottenuta con donatore un fratello perfettamente compatibile. Per quanto riguarda le malattie tumorali , 70 sono stati i bambini che hanno utilizzato la nuova metodica con una percentuale di successo dell’80%.

Questa innovativa procedura consentirà di aumentare il numero di trapianti sia in Italia ( nel 2013, 125 bambini trapiantati per malattie non neoplastiche e 240 per malattie maligne), ma soprattutto in Paesi come Africa, Asia Sud America, scarsamente rappresentati nei registri dei donatori di midollo osseo, dove finalmente si potrà usufruire di una opzione trapiantologica rapida e applicabile in tutti i casi, offrendo una chance di guarigione definitiva ad un numero sempre maggiore di piccoli pazienti .